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• Myosites : la part de la génétique se précise 4 août 2021 FEEDI
• Créatine kinase augmentée chez une fille : chercher la dystrophie musculaire 4 août 2021 FEEDI
• Le point sur les publications « Savoir et comprendre » de l’AFM-Téléthon 4 août 2021 GEVEN
• Myasthénie auto-immune : l’efgartigimod transforme l’essai 30 juillet 2021 FEEDI
• LGMD R1 : preuve de concept de l’efficacité de la thérapie génique chez la souris 30 juillet 2021 FEEDI
• Avancées de la recherche 23 juillet 2021 lisacukierman
• Une thérapie génique autorisée pour une maladie rare du cerveau ! 22 juillet 2021 CBLANCHARD
• Le Treatabolome, une plateforme « numérique » ouverte répertoriant les traitements existants dans les maladies rares génétiques 20 juillet 2021 lisacukierman
• Solve-RD : plus de 300 experts unis pour lutter contre l’absence de diagnostic génétique 20 juillet 2021 lisacukierman
• Laminopathies : résultats de la plus grande étude d’histoire naturelle à ce jour 19 juillet 2021 lisacukierman